8月5日,武田中国宣布,旗下创新药物重组血管性血友病因子(rVWF)注射用伏尼凝血素α(商品名:维因止)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于血管性血友病(VWD)成人患者(年龄为18岁及以上)的按需治疗和出血事件控制线上配资平台网址,以及围手术期出血管理。
血管性血友病(VWD)是一种遗传性出血性疾病,患者由于基因突变引起血浆中的血管性血友病因子(VWF)数量减少或质量异常,从而自幼常于皮肤和黏膜发生出血事件,严重时甚至会发生内脏出血进而危及生命。不同于A型血友病和B型血友病,男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月经增多和产后出血的风险均显著高于一般女性,生育能力多受影响,严重时甚至危及生命。
华中科技大学同济医学院附属协和医院院长胡豫教授表示:血管性血友病是一种罕见疾病,在我国,40.6%的患者首次就诊时曾被误诊,平均7.12年才能被确诊,疾病存在误诊率高、诊断延迟等特点;此外,VWD患者的分型诊断亦需要极其复杂的流程和能力要求。目前,我国VWD已诊断患者数量较少,登记在库的已诊断患者约600人。重度VWD患者可发生严重出血及相关并发症,如胃肠道出血、术后出血、关节出血、女性经期过度出血、产后大出血等,严重时可危及生命。作为血管性血友病领域的精准治疗药物,此次注射用伏尼凝血素α在国内获批,填补了我国VWD替代疗法的临床空白,让医生有了帮助VWD患者的新武器,将大幅助益我国加强血管性血友病的临床规范化诊疗。
中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示:“多年以来,国内血管性血友病患者由于缺乏针对性的疗法,在紧急情况下大多依靠新鲜血浆或冷沉淀等血浆制品进行治疗,但不同血浆制品中含有的VWF因子不确定、批次不稳定,临床很难根据患者的实际需求进行剂量调整。同时,医院使用血制品限制较多,经常无法满足患者的临床需求。作为国内唯一获批的针对VWD的替代疗法,期待注射用伏尼凝血素α为患者提供更精准的出血事件管理方案,帮助他们重回正常生活。”
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据悉,注射用伏尼凝血素α已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本等全球多个国家获得上市许可。
南方+记者 严慧芳线上配资平台网址